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※ 감수인 의견 보고서 특성상, 작가에 대한 신뢰가 중요합니다. (저는 한방 투자를 지양하는 편인데) 저자의 업로드 주기나, 모니터링 보고서를 써주시는 것를 보니, 조금은 따라하고 싶은 마음이 듭니다. 감사합니다. 매수 추천 아닙니다. 공부해보시고 투자하셔야 합니다.
용어 용어 설명은 검색으로 찾은 것이므로, 신뢰성에 대해 보장할 수 없으나 대체로 맞을 거라고 생각합니다. PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) date는 미국 식품의약국(FDA)이 신약 승인 신청(NDA, New Drug Application) 또는 생물학적 제품 승인 신청(BLA, Biologics License Application)에 대한 결정을 내리는 예정일을 의미합니다. PDUFA는 1992년에 미국 의회에서 제정되어 FDA의 신약 승인 과정을 가속화하기 위해 도입된 법률입니다. ‘미충족 수요(Unmet needs)’. 치료를 필요로 하는 환자는 존재하지만 적합한 치료법이 아직 개발되지 못한 영역을 뜻합니다. Primary Endpoint: 이는 연구의 주요 목표를 측정하는 데 사용되는 지표입니다. Primary endpoint는 연구 디자인을 계획할 때 미리 결정되며, 그 결과에 따라 특정 치료법이 효과적인지 여부를 결정합니다. 암 치료의 부작용은 "등급" 으로 분류되어 그 심각성을 평가합니다. 방사선 치료에서 발생하는 부작용도 마찬가지입니다. Grade 1: 경미한 증상; 치과 치료나 통증제가 필요하지 않은 경우. IMRT는 "강도 조절 방사선 치료(Intensity-Modulated Radiation Therapy)"의 약자입니다. 이 방법은 암 세포를 치료하기 위해 방사선을 사용하는데, 방사선의 강도를 조절하여 암 세포에 집중적으로 방사선을 쏠 수 있게 해줍니다. IMRT는 다양한 종류의 암, 특히 주변에 중요한 기관이 있는 복잡한 형태의 암에 대한 치료에 주로 사용됩니다. 예를 들어, 뇌, 머리와 목, 전립선, 유방 등의 암에 사용될 수 있습니다. 구강점막염(Oral Mucositis)은 항암 치료의 부작용으로 나타나는 경우가 많으며, 입 안의 점막이 염증을 일으키는 상태를 말합니다. 이는 통증, 식사 곤란, 감염 위험 증가 등의 문제를 초래할 수 있습니다. Cisplatin은 암 치료에 널리 사용되는 화학요법 약물입니다. 그러나 이 약물은 여러 부작용을 유발할 수 있는데, 그 중 하나가 신독성입니다. 신독성이란 약물이나 화학물질이 신장에 손상을 줄 때 발생하는 상태를 말합니다. 신장은 우리 몸에서 독성 물질을 제거하는 중요한 역할을 하는데, 이 과정에서 신장 자체가 독성 물질에 노출될 위험이 있습니다. CRL (complete response letter) : FDA 검토를 완료했으며 현재 형식으로 승인하지 않기로 결정했음을 의미합니다. "Breakthrough Therapy"는 미국 식품의약국(FDA)에서 특정 약물이 심각한 또는 생명을 위협하는 질병에 대해 현재 이용 가능한 치료법보다 훨씬 더 우수한 효과를 보여주는 초기 임상 결과에 근거하여 부여하는 지정입니다.
요약 주가는 1년 동안 83% 상승, 5년동안 74% 하락하였습니다. IR Link 
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안녕하세요 필사즉생입니다
오늘 분석할 회사는 갈레라 테라퓨틱스(티커:GRTX)입니다.
암은 인류의 가장 무서운 질환 중 하나이고, 암의 고통을 벗어나기 위해 다양한 신약들이 개발되고 있습니다. 항암제 개발을 위해 셀수도 없을만큼 많은 회사가 달려들고 있습니다.
획기적인 면역항암제 키트루다를 개발한 머크의 경우를 보면 알 수 있듯이, 항암제 하나가 다양한 암종에 적용되어 엄청난 매출을 가져다주기도 합니다.
오늘 분석할 갈레라 테라퓨틱스는 이러한 항암제를 개발하는 회사는 아닙니다. 항암치료요법으로 많이 쓰이는 항암 방사선치료법(Radiation Therapy)으로 쉽게 발생하는 부작용인 SOM (Severe Oral Mucositis : 중증 구강점막염)을 줄여주는 치료제인 Avasopasem을 개발하고 있습니다.
이 회사를 자세히 소개하기 앞서 간략히 요약해보자면,
현재 이 회사의 신약 Avasopasem은 FDA의 Priority review로 NDA 진행중이고, PDUFA 날짜가 2023년 8월 9일로 정해졌습니다. 이 약이 승인될지 안될지는 이때 정해지고, 현재부터 약 3개월 정도 시간이 남아있습니다.
Avasopasem은 HNC (Head and Neck Cancer : 두경부암) 환자에게 발생하는 SOM의 퍼스트인 클래스 약물입니다 SOM을 줄일수 있는 약이 없다보니 medical unmet needs가 굉장히 클 수밖에 없습니다. 현재 승인된 약물은 없으며, 미국에서만 1.5b 달러(약 2조원) 시장입니다
작용 매커니즘은 Superoxide의 RT(방사선요법) 유도 Burst 를 Hydrogen Peroxide 로 전환시키는 것이라고 합니다. 갈레라의 두가지 약물 중 하나인 AVASOPASEM은 Radioprotection을 통해 IMRT(Intensity Modulated Radiation Therapy)의 독성을 감소시키는 것이 목표이고, Rucosopasem은 SBRT의 효과를 높여주는 것이라고 하는데, 오늘은 이 회사의 메인 치료제인 AVASOPASEM만 언급하도록 하겠습니다
AVASOPASEM은 IMRT의 독성을 줄여주는 약으로 두경부암에서 SOM(중증 구강점막염)을 줄여줄수 있는 약이고, 2b상과 3상 모두 임상을 성공하여 PDUFA날짜가 잡혔습니다.
여기서 또 어려운 용어가 나와서 IMRT에 대해서 설명하면,
IMRT(intensity-modulated radiation therapy)는 강도의 변조가 가능한 방사선치료요법입니다. 위 사진을 보시면 이해하기 편하실 텐데요. 방사선의 양성자 및 광자 빔을 제어하여 환자의 악성 종양에 정확한 선량의 방사선을 투여하는데 빔의 강도를 조절할 수 있어 암의 특정 부위에 고강도 방사선 치료를 전달하는동시에 건강한 세포와 가까운 부위에는 더 낮은 선량을 전달하여 비암세포에 대한 방사선의 불필요한 노출을 줄일 수 있다고 합니다.
다만 이런 방사선치료요법에도 두경부암에선 SOM이란 부작용이 많이 발생하게 됩니다
두경부암의 이런 SOM을 줄여줄수 있는 약이 AVASOPASEM이고, 회사의 파이프라인은 위와 같습니다.
현재 두경부암쪽이 가장 앞서있고, 폐암에 있어서도 IMRT치료시 식도염이 많이 발생하는데 이를 줄여주는 약도 1b/2a상을 성공적으로 마쳤습니다.
그럼 IMRT요법으로 인한 SOM(중증 구강점막염)이 얼마나 많이 발생하는데 약으로까지 만들어지냐 궁금할수 있는데, GRADE 3,4 의 구강점막염이 무려 70%나 발생한다고 합니다.
GRADE 3은 궤양이 심해 액체류로 흡입할수 있는 정도고, GRADE 4는 음식을 먹거나 액체류를 마실수도 없을만큼의 정도입니다. 그 고통이 얼마나 클지 충분히 상상이 갈것 같습니다.
항암치료가 힘든 이유들이 바로 이런 것들 때문이겠죠. 악성종양을 잡고자 이런 치료를 할수밖에 없는데, 이런 부작용까지 발생하면 더 힘들어지죠
가이드라인에서도, 치료법의 부재로 인해 오피오이드(마약성 진통제)를 복용하거나 항염증제를 쓰거나 이 정도로 증상조절 정도밖에 못하는 실정입니다. (이러니 high unmet needs라고 하는 것 같습니다)
AVASOPASEM은 IMRT로 유발된 SOM을 줄여주는 치료제로 GT-201 , ROMAN 두 스터디를 통해 그 효과를 입증했고, FDA로부터 breakthrough therapy로 지정되었습니다.
GT-201 연구의 디자인은 위 사진과 같고, Primary endpoint로 SOM의 지속시간을 얼만큼 줄여주는 지를 보았고, Secondary endpoint로 SOM의 발생율과 심각성을 얼마나 줄여주는를 확인하였습니다.
3상인 ROMAN연구에서는 지표를 반대로, Primary endpoint로 SOM의 발생율을 줄여주는 것을 보았고, Secondary로 som의 지속시간과 심각성을 얼마나 줄여주는지 보았습니다
두 연구 공통적인 부분은 IMRT요법과 Cisplatin 항암제를 사용하였다는 부분입니다. 그리고 IMRT 60분 전에 정맥주사로 AVASOPASEM 또는 PLACEBO를 투여하였습니다.
부작용에 있어서 AVASOPASEM과 PLACEBO 양군이 비슷했고(안전함), 그 결과도 두가지 스터디에서 비슷하게 나왔습니다.
먼저 3상 ROMAN스터디의 결과를 보면, 주지표인 SOM발생율을 플라시보에 비해 16% 감소시켰고, 통계적으로 유의미했습니다. (P=0.045) 또한 SOM의 지속시간을 무려 56%나 줄여주는 결과를 보였고 (P=0.002) grade 4의 발생율 또한 27% 줄여줬습니다.
2상 GT-201 스터디의 결과를 보면, 여기서는 SOM의 발생율을 무려 34%를 줄였습니다. (아마 이런 2상결과때문에 3상에서 주지표를 바꾼것 같습니다). SOM의 지속시간도 무려 92%로 압도적으로 줄여줬네요.
두 스터디를 합쳐서 META 분석한 자료인데요. SOM 발생률 19% 줄여줬고, 지속시간도 58% 줄여줬습니다.
이건 3상 ROMAN 스터디 내용인데요. Narcotics(마약류, 마취류) 사용도 확연히 줄여줬고, Feeding tube로 음식을 섭취해야하는 환자 역시 플라시보에 비해 확연히 줄여주는 결과를 보여줬네요.
IMRT하기 전 AVASOPASEM은 확연히 SOM 환자에게 있어 엄청난 베네핏을 준다는 것은 두 연구를 통해 확실한 것으로 보여집니다
그리고 무엇보다 이 부분은 제가볼땐 매우 중요한 데이터 같은데요. IMRT와 Cisplatin으로 주로 사용되는데, 이 Cisplatin이 신독성 문제가 심각합니다. 신장기능장애를 일으키는 비율이 25%된다는 연구가 있을 정도로, 신장에 있어 문제를 일으키는 약물인데요
ROMAN스터디에서 1년간 CKD(만성신장질환)의 발생율을 플라시보(20%)에 비해 절반(10%)로 줄여주는 결과를 보였고, AKI(급성신부전) 발생율도 줄여주는 결과를 보여줬습니다.
AVASOPASEM이 IMRT의 SOM(중증 구강점막염)의 발생과 지속시간을 줄여줄뿐 아니라, IMRT와 함께 쓰는 Cisplatin으로 발생하는 신장질환(CKD, AKI)에서도 놀라운 효과를 보여줬네요
FDA에서 이런 부분들을 굉장히 관심있게 볼것 같단 생각이 듭니다. 이런 부작용을 줄여주는 것 자체가 약제사용을 줄여줄수 있는 부분에 있어서도 의료 cost 절감에도 도움이 되기 때문이죠
오늘 다룬 내용을 요약한 것인데요. FDA로 부터 Priotity review가 진행되어 PDUFA 날짜가 23년 8월 9일(미국시간)으로 잡혔고, 자문위 개최 또한 계획에 없다고 합니다.
현재 두경부암에 있어 방사선 치료로 유발되는 SOM 에 승인된 약은 없는 상황이고, 2개의 임상을 통해 그 효과를 입증하였습니다.
그럼 시장은 어떻게 될지 궁금한데 전세계에 88만명에서 두경부암이 발생하고, 그 중 매년 미국에서만 6만6900명 정도 두경부암으로 진단받고 있으며, 그 중에서 4만3500명 정도가 RT로 유발된 SOM의 위험이 있는 상황이라고 합니다. 총 1.5b 달러 (2조원) 시장으로 예측되고 현재 치료제가 없기에, 승인된다면 독식할 수 있는 상황으로 보여집니다.
내가 의사라도, 환자여도 70%나 발생하는 SOM의 발생과 지속시간을 줄여주고, Cisplatin으로 오는 신장질환을 줄여줄수 있는 약인데 안쓸 이유는 없으니까요
주가는 현재 쭉 우상향하고 있습니다. PDUFA날짜인 8월9일 까지 아직 시간이 있다보니, 기대감에 주가가 올라갈 여지는 있다고 생각됩니다. 다만 최근 PLX나 MCRB의 경우 승인이 되어도 주가가 큰 폭으로 하락하고, IBRX같이 CRL이 나올 경우, 주가가 폭락할 수 있는 위험 또한 분명히 있습니다.
자문위원회도 열리지 않으니, 제 개인적인 생각으로는 약효로 인해 승인거절이 될 가능성은 적다고 생각하는데, CMC(Chemistry Manufacturing and Controls : 제조 관련)에서 문제가 생겨 보완요청 (CRL)이 생길 가능성은 충분히 염두에 둬야할 것 같습니다. 이 부분은 투자자입장에선 미리 알수 있는 부분이 아니기 때문이죠
현재 시가총액은 140M 달러 (약 1800억) 수준으로 최근 좀 올라왔어도 충분히 상승여지가 있는 시가총액이라고 생각은 됩니다.
이 약은 승인여부가 문제지, 승인된다면 안쓰기가 어려운 약물로 보여지네요. 그러나 주가는 앞서 언급한대로 승인이 되어도, 아님 거절이 되어도 주가하락 가능성은 있으니, 각자 투자관에 맞게 투자하는 편이 좋을 것 같다고 생각됩니다
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