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주요 파이프라인 Update

① 당뇨병성신증 적응증으로 개발 중인 APX-115는 KDDF 국책과제 선정 이후 6월부터 환자 투약을 개시하였다. 기존 유럽 2상 대비 투약 기간을 12주에서 24주로 연장하였으며, GFR stage G3a~G4, Albuminuria A2~A3 환자를 대상으로 한다. 최종 데이터는 2H26 확보가 예상되며, 중증환자 대상 약물이 부재한 상황에서 Unmet Needs 충족 가능성에 주목할 필요가 있다. APX-115-AKI는 동일한 물질로 조영제 유발 급성신장손상 적응증으로 개발 중이다. 미국과 한국에서 고위험 PCI 환자 200명을 대상으로 임상 중이며, 초기 30명 선투약 후 안전성 데이터를 확보하여 후속 투약에 착수하였다. 조영제 투여 후 2~3일 내 급성심부전이 발현되는 구조적 특성상, 투약은 시술 전 5일간 진행되며, 3일차에 혈중농도 최고치 도달, 7일간 효과가 유지된다. 해당 적응증은 희귀의약품 지정 가능성과 함께 조기 상용화 가능성이 높아, Bio USA에서 주요 파트너링도 AKI 중심으로 진행된 것으로 파악된다. Vifor의 유사 적응증 파이프라인은 약 5,000억원에 기술도입 계약이 체결된 바 있다.

② 황반변성 치료제 ABF-101/103은 anti-VEGF 치료제에 불응하는 환자를 대상으로 경구제와 점안제 형태로 개발 중이며, 점안제는 세계 최초로 특허를 확보했다. 동물실험(Rabbit test) 결과, 경구제 복용 시 혈장에는 거의 나타나지 않고, 안구에만 약물이 도달하는 것으로 확인되어 약물 전달력과 타겟 특이성이 입증되었다. VEGF 제제는 전체 환자 중 약 20%에 해당하는 습성황반변성만 대상으로 하지만, 동사는 염증성 사이토카인 및 신생혈관 억제 이중 기전을 통해 전체 황반변성으로의 적응증 확장이 가능할 것으로 기대한다. 현재 FDA와 Pre-IND를 진행 중이며, 7월 중 FDA IND Filing을 통해 기술수출 기반을 확보할 예정이다.

③ APX-343A는 CAF 저해를 통해 면역관문억제제의 내성을 극복하는 면역항암제로, 지난 6월말 ODD 지정된 파이프라인이다. 2024년 MSD와 공동개발 계약을 체결한 바 있으며, 현재 BMS, Pfizer 등 글로벌 제약사들과도 공동개발 논의가 진행되고 있다. 전임상에서는 키트루다 외에도 다양한 면역항암제와 병용 시 시너지 효과를 확인, CAF 과발현 마우스 모델에서도 유의미한 데이터가 확보되어 AACR에서 발표되었다. NOX1, NOX4는 신생혈관, NOX2는 염증과 연관된 것으로 분석되며, CAF를 타겟하는 동물임상 성공과 함께 2H25 중 첫 환자 투약 및 임상 중간 데이터 확보가 기대된다.

④ Apta-16은 Apta-DC 플랫폼 기반으로 개발 중인 급성백혈병 치료제이다. Apta-DC는 기존 항체 기반 치료제와 달리 G-quadruplex 구조를 갖는 압타머를 이용하여 암세포 표면의 Nucleolin과 특이적으로 결합, 세포 내로 선택적으로 약물을 전달하는 플랫폼이다. 이는 기존 항체 치료제의 한계인 약물 전달 효율과 면역반응 문제를 극복할 수 있는 차세대 ADC 기술로 평가된다. 동사는 아미노산 치환 기법을 통해 Apta의 혈중 안정성을 확보하였으며, Apta-16은 연내 IND 신청을 완료하고, 향후 급성골수성백혈병 내성환자를 대상으로 임상1상 진입이 예상된다.