Alnylam: 암부트라, 미국 ATTR-CM 승인으로 치료 대상 환자군 대폭 확대

투자 의견

알니람 제약은 RNA 간섭(RNAi)을 기반으로 한 치료제 개발의 선구자입니다. RNAi는 세포 내에서 자연적으로 발생하는 메커니즘으로, 과도하게 발현되는 유전자를 침묵시켜 단백질 변형이나 축적을 유발하는 문제를 해결합니다. 알니람은 RNAi의 치료적 잠재력을 활용하기 위해 유전적 수준에서 질병을 치료할 수 있는 소형 간섭 RNA(siRNA)를 개발하고 있습니다. siRNA가 목표 유전자에 도달하면 해당 유전자의 발현을 억제할 수 있어, 유전적 변이로 인한 치료가 어려운 질환에 혁신적인 치료법으로 주목받고 있습니다. 10년 이상의 연구 끝에 2018년 유전성 ATTR 아밀로이드증으로 인한 다발성 신경병증 치료제로 첫 번째 RNAi 치료제인 Onpattro가 승인되었습니다. 이는 알니람을 RNA 기반 바이오테크 기업 중 선두주자로 자리매김하게 했습니다. 심근병증과 야생형 ATTR 아밀로이드증으로의 적응증 확대 가능성을 고려할 때, 우리는 Alnylam이 Onpattro와 차세대 약물 Amvuttra를 통해 ATTR 아밀로이드증 분야에서 큰 기회를 가지고 있다고 믿습니다. 우리는 Alnylam이 표적 식별 및 약물 후보 개발을 위한 체계적인 방법론을 갖춘 몇 안 되는 바이오테크 기업 중 하나라고 믿습니다. Onpattro의 2018년 승인과 함께 Alnylam은 2019년 급성 간성 포르피린증(AHP) 치료제인 Givlaari의 승인을 받았습니다. 2020년에는 모든 연령층의 원발성 고옥살산혈증 1형 치료를 위한 Oxlumo가 승인되었습니다. 2022년 6월에는 ATTR 아밀로이드증과 다발성 신경병증을 치료하기 위한 Amvuttra가 FDA 승인을 받았습니다. 2021년 12월에는 Alnylam의 파트너인 Novartis와 라이선스 및 협력 계약을 통해 개발된 고콜레스테롤혈증 치료제 Leqvio가 승인되었습니다. 2025년 3월, FDA는 ATTR-CM에 대한 Amvuttra와 혈우병 A 또는 B에 대한 Qfitlia를 승인했습니다. Alnylam은 RNA 기반 치료제에 집중하는 몇몇 바이오테크 기업과 경쟁하고 있으며, 이 중 Ionis는 2018년 Alnylam보다 약 두 달 후에 hATTR 아밀로이드증의 다발성 신경병증 치료제로 Tegsedi를 승인받았습니다. Onpattro의 안전성 프로파일은 Tegsedi가 심각한 안전 위험으로 인해 블랙박스 경고를 동반하기 때문에 훨씬 더 매력적이지만, 두 회사 모두 더 경쟁력 있는 차세대 후보 물질을 개발할 것으로 예상됩니다.

📈 상승론자 의견

• 알니람의 노벨상 수상 기술과 RNA 간섭 분야의 방대한 지적 재산권은 치료가 어려운 질환을 위한 완전히 새로운 치료제 클래스를 개발하는 데 기여했습니다.
• 알니람의 전체 파이프라인은 회사의 경쟁력을 강화할 여러 기회를 제공하며, 재현 가능한 연구 전략을 보여줍니다.
• Onpattro는 첫 번째로 승인된 RNA 간섭 치료제입니다. 첫 번째 출시자의 우위 외에도 Alnylam은 다음 세대 제품인 Amvuttra를 통해 ATTR 아밀로이드증 치료 분야에서 시장 확대를 추진할 수 있습니다. Amvuttra는 투여 빈도가 낮아 편의성을 제공합니다.

📉 하락론자 의견

• 알니람의 기업 가치는 6자리 수의 가격을 유지하는 능력과 보험사들의 보상 지속 의지에 달려 있으며, 이는 의료 약물 정책의 변화로 인해 영향을 받을 수 있습니다.
• Alnylam은 아밀로이드증, AHP, 보체 매개 질환 등 여러 희귀 유전 질환을 대상으로 하고 있지만, 기존 경쟁사들도 차세대 치료제를 개발 중입니다.
• 대부분의 희귀 질환과 마찬가지로, 알니람이 진단율이 낮은 이 질환들에 대한 인식을 높이고 진단율을 개선하지 못한다면 상업적 성공은 제한적일 것입니다.