해외
아델릭스 (티커 : ARDX) : First in class XPHOZAH fda 승인
필사즉생
2023.10.26
|
※ 감수인 ★★★ 본 리포트는 '유료' 정보입니다 ★★★
원글: 아델릭스(ARDX): 폭락한 주식에서 보물찾기 (2023.03.22)
- 시총 7.6억 달러, 23년 상승 25%, 최근 두 달간 주가가 하락함. - 주식수가 최근 몇 년간 급격하게 늘어남. 자본 조달인듯함.
- 오너쉽 물량(26.4%)를 제외한 분기기준 회전일수가 21일임. 거래가 상당히 많은 편임.
*4Qsum: 2023년 2분기 기준.
|
짝짝짝
(미국시간) 10월17일 드디어 고대하던 아델릭스의 고인산혈증 약물 XPHOZAH가 FDA에 승인받게 되었습니다. 이로써 아델릭스는 IBSRELA와 더불어 2개의 승인된 신약을 갖춘 바이오텍이 되었습니다.
특히 이번에 승인된 XPHOZAH의 경우는 참 다사다난했던 신약승인과정을 거쳤습니다.
지난 승인과정을 간단히 요약해보자면, 3개의 3상임상을 모두 성공했음에도 불구하고, FDA로부터 약물의 효과를 더욱 입증하기위해 추가임상이 필요하다는 CRL 레터를 받게되어 주가가 고점대비 90%이상 폭락하는 결과를 얻게 되었죠.
아델릭스는 이 FDA 결정에 따르지않고 항소하기로 결정했고, 그 결과 자문위원회를 열도록하라는 결정을 얻게 됩니다. 자문위원회 결과 XPHOZAH 단독투여와 병용투여 모두 승인찬성 결과를 얻게되었고, 다시 NDA(신약승인과정)을 통해 최종 FDA 승인을 얻게 되었습니다.
그럼 이번에 승인된 내용에 대해 아델릭스 IR에서 밝힌 내용을 번역해보겠습니다.
FDA, 최고의 인산염 흡수 억제제 XPHOZAH®(tenapanor) 승인
- XPHOZAH는 인산염 결합제에 대한 반응이 부적절하거나 어떤 용량의 인산염 결합제 요법에도 불내성이 있는 환자의 추가 요법으로 투석 중인 성인 만성 신장 질환(CKD)의 혈청 인을 감소시키는 데 승인되었습니다.
- XPHOZAH는 하루 2회 1회 복용으로 인산염의 흡수를 차단합니다.
- 상업 출시가 진행 중이며 제품은 11월에 출시될 예정입니다.
매사추세츠주 월섬, 2023년 10월 17일 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ardelyx, Inc.(Nasdaq: ARDX)는 다음과 같은 요구 사항을 충족하는 혁신적이고 일류 의약품을 발견, 개발 및 상업화한다는 사명을 가지고 설립된 바이오 제약 회사입니다. 충족되지 않은 의학적 요구에 따라 미국 식품의약국(FDA)은 투석 중인 성인 만성 신장 질환(CKD) 환자의 혈청 인을 감소시키는 최초이자 유일한 인산염 흡수 억제제인 XPHOZAH®(테나파노르)를 인산염 결합제(Binder)에 대한 반응이 부적절하거나 어떤 용량의 인산염 결합제 요법에도 불내성인 환자의 추가 요법으로 승인했다고 오늘 발표했습니다.
XPHOZAH는 하루 2회 복용하는 단일 정제로, 1차 경로를 통해 인산염 흡수를 차단하는 동급 최초의 작용 메커니즘을 제공합니다.
“XPHOZAH의 승인은 인산염 결합제(Binder) 치료에도 불구하고 인 수치가 계속 증가하는 환자를 위한 새로운 메커니즘과 새로운 옵션을 제시하기 때문에 투석 환자, 그 가족 및 신장 치료 커뮤니티에게 중요한 이정표입니다. 이는 또한 Ardelyx의 모든 사람들에게 중요한 성과입니다.”라고 Ardelyx의 사장 겸 CEO인 Mike Raab은 말했습니다.
“2007년 회사 창립 이래 우리는 신장계에 대한 헌신을 확고히 해왔으며, 오늘의 승인은 XPHOZAH가 많은 환자들에게 제공할 수 있는 강력한 임상 프로필과 잠재적 이점을 강화합니다. 이 치료법은 2008년 우리 연구실에서 탄생했으며 이제 환자에게 이 치료법이 제공되는 것을 보는 것은 Ardelyx 팀의 헌신, 탁월한 실행 및 사명감을 입증하는 것입니다. 이번 승인은 XPHOZAH 개발에 참여한 환자, 가족, 의사 및 임상시험 인력에 대한 감사이기도 합니다. 신장 커뮤니티에서는 XPHOZAH 출시에 대한 높은 수준의 기대와 열의가 있으며, 우리의 세계적 수준의 팀은 동급 최고의 제품을 가지고 시장에 진출할 것입니다.”
스탠포드 대학교 의학 교수인 글렌 처토우(Glenn Chertow) 박사는 “유지 투석을 받는 대다수의 환자가 인산염 결합제 치료에도 불구하고 목표 혈청 인산염 농도를 일관되게 달성할 수 없기 때문에 고인산혈증 관리는 지속적인 임상적 과제였습니다. XPHOZAH는 인산염 결합제가 아닙니다. XPHOZAH는 인산염 흡수 억제제입니다. 인산염 결합 요법에 적절하게 반응하지 않는 환자의 경우, XPHOZAH는 목표 혈청 인산염 농도를 달성하는 환자의 비율을 높이는 데 도움이 되는 것으로 나타났습니다. 나는 XPHOZAH가 보완적인 작용 메커니즘을 갖춘 새로운 치료 옵션을 제공함으로써 고인산혈증 환자의 치료를 발전시킬 수 있다고 믿습니다.”
여기까지 회사의 발표였습니다.
사실 이미 가장 중요한 자문위원회에서 승인권고가 내려졌고, 이미 같은 성분의 약물로 승인되어 시판되고 있는만큼 제조에서 문제가 발생할 가능성은 적었기에, 승인여부 자체에 대한 우려는 거의 없었습니다. FDA가 자문위원회의 결정을 뒤엎는 사례가 없는건 아니지만, 그럴 명분자체가 너무 적었습니다.
오히려 우려할만 했던 부분은 적응증(Indication 또는 Label)이었습니다. 적응증이라는건 간단히 말해서, 규제기관(FDA)에서 인정하는 공식효과를 말하는 것으로, 이런 적응증 외로 사용하게 된다면 Off label 처방이 됩니다. 당연히 보험적용을 받을 수 없겠고, 여러가지 이슈를 발생시킬 수 있습니다.
예를들어 XPHOZAH의 성분이 Tenapanor인데, 같은 성분으로 IBSRELA가 과민성대장증후군으로 적응증을 받아 사용되고 있었는데, 아직 XPHOZAH가 승인받기 전에 투석환자에게 인조절을 목적으로 IBSRELA를 처방했다면 이것이 오프라벨 처방이 되는 것입니다. 물론 임상을 통해 효과는 입증하였으나, 규제기관에 공식적인 효과로 인정받지 못한 부분이라 사용하기 어렵게 되는 것입니다.
그래서 어떤 인디케이션을 받느냐가 그 약물의 상품성을 좌우하는 가장 중요한 요소라고 볼 수 있습니다. 엑스포자의 경우는 승인자체는 걱정이 없었지만, 행여나 제한된 인디케이션을 받는다면, 반쪽짜리 성과밖에 될 수 없던 문제였죠.
하지만 이번에 받은 아델릭스의 적응증은 회사가 추구할 수 있는 최상의 인디케이션으로 평가받고 있습니다. 물론 기존 약물인 바인더 약물이 듣지않는 환자를 대상으로 한 2차개념이긴 해서, 1차로 사용되는 것보다는 안좋은 건 사실이지만, 사실상 이 약물이 1차치료제로 사용되긴 힘든 구조였습니다.
왜냐하면 이미 이 바인더의 경우, 제네릭이 풀려서 저렴한 약물들이 시장을 점유하고 있기때문에, 더욱 좋은 약물인 XPHOZAH가 1차 치료제로 승인받게 될 경우, 보험재정을 위협할 수 있는 가능성이 있었습니다.
그리고 이미 미국에서 55만명의 투석환자중 80%가 인을 낮추기 위해 약물(Binder)을 복용하고 있는데, 이들중 무려 77%나 인 수치를 5.5mg/dL이하로 낮추지 못하기 때문에, 2차치료제이긴 하지만, 사실상 1차 치료나 마찬가지인 상황입니다.
그리고 이미 전체환자의 80%나 바인더를 먹고있기 때문에, 이 환자들은 그냥 스위칭하면 간단해지는 것일 뿐이고요. 새로 발생하는 투석환자의 경우는 바인더부터 시작하겠지만, 어차피 그들중 77%는 인수치조절이 안되기때문에 XPHOZAH를 사용할 수밖에 없는 상황입니다.
이번에 받은 인디케이션이 좋다고 하는 이유는, 단독이나 병용치료 모두 가능하기 때문입니다. 바인더만으로 조절이 안되는 환자에게 add-on으로 병용치료를 할 수 있고, Binder의 어떤 용량으로도 불내성인 환자인 경우는 XPHOZAH가 단독으로 사용될 수 있습니다.
그리고 XPHOZAH는 명확한 이점이 있기때문에, add-on으로 처방되다가도 서서히 XPHOZAH로 의사들이 사용할수 밖에 없는 이유가 있습니다.
왼쪽이 기존 바인더의 일주일분 약물이고, 오른쪽이 XPHOZAH의 일주일치 약물입니다. 투석중인 CKD환자의 경우 고혈압, 당뇨등 엄청난 약물을 복용할 수밖에 없는데, 약물의 크기나 부담을 줄여주는 약물은 무조건적으로 필요할 수밖에 없기 때문에, XPHOZAH의 경우 시장에 진출시 블록버스터 약물로 기대할 수밖에 없습니다
미국 신장내과전문의들도 이미 강한 관심을 보이고 있고, 서베이에 따르면 신장내과전문의들중 56%가 첫 3달 안에 사용할 의향이 있다고 밝혔고, 그 안의 30%는 즉시 사용하겠다고 할 정도로 적극적인 반응이었습니다.
기존 바인더(제네릭 말고)의 경우 평균적으로 한달 약가가 $1500라고 합니다. IBSRELA의 경우도 월 $1000이 넘기때문에, XPHOZAH의 경우에도 (기존 바인더보다 더 좋은 약물이기에) $1500 수준이거나 더 비싼 약가로 책정될 가능성이 높습니다.
55만명의 투석환자 중 80%가 Binder를 쓰고 있는데, 그 인원수를 계상하면 대략 44만명 정도로 추산되고, 개인적으론 그 중 대부분이 XPHOZAH를 쓰게될걸로 생각하지만, 극보수적으로 10%가 쓴다고 하면, 4.4만명이고, 연간 약가를 $18,000(월 1500으로 가정)으로 생각하면,
$18000 * 44000 = $792,000,000 (약 1조 700억원) 수준의 매출을 발생합니다.
물론 약가의 수준, 그리고 시장점유율, 그리고 메디케어 등 보험영역 커버리지에 따라 저 계산과 많이 달라질 수 있겠지만, 어떤 식으로도 피크매출의 경우, 미국에서만 연간 1조원이상의 매출은 어렵지 않을것이라 생각됩니다.
이미 일본에서는 신장내과의 강자인 쿄와기린을 통해, 승인받았고, '호제베루'란 상품명으로 시장에 출시되었습니다. 일본에서 승인되어 마일스톤도 지급받았고, 이제 매출을 통해 로열티도 받게 될 것입니다.
중국에서는 '복성제약'을 통해 진출할 예정이고, 내년이나 내후년중 승인여부도 결정될 것으로 보여집니다.이제 미국에서 승인되었기때문에, 우리나라를 비롯해 유럽과 해외판권계약들도 이어질 것으로 보여지고요. 그로인한 로열티 수입도 많이 증가될 거라 예상됩니다.
그리고 XPHOZAH 뿐 아니라 IBSRELA의 경우도 매출트렌드가 매우 좋기때문에, 한분기 한분기 결과가 나올때마다 좋은 성과가 기대되네요. 이제 아델릭스는 가장 큰 산을 넘었고, 이제부터는 마음 편하게 기다리는 일만 남은 것 같습니다.
물론 주가적인 면으로 볼때, 늘 그렇듯 승인이후, 주가의 하락이 뒷따르는 경우가 많아, 단기간 주가의 여부는 알 수없겠지만, 향후 몇년안에 연매출 1조원이상의 회사가 될 가능성이 높기 때문에, 장기적으로는 우상향하는 그림을 그리지않을까 기대됩니다.
당장 다음달 초에 전세계 신장내과학회 중 가장 큰 학회중 하나인 ASN이 열리는 것도, 아델릭스로선 좋은 상황이네요. 물론 포스터발표만 예정되어 있지만, 상당한 관심을 받게 될거라 생각되네요.
Disclaimer
- 저자는 보고서 제공 시점 기준 일부 보유하고 있어 편향된 시각일 수 있습니다.
- 본 보고서는 오렌지 보드에 독점 기고합니다.
- 당사의 모든 콘텐츠는 저작권법의 보호를 받은바, 무단 전재, 복사, 배포 등을 금합니다.
- 콘텐츠에 수록된 내용은 개인적인 견해로서, 당사 및 크리에이터는 그 정확성이나 완전성을 보장할 수 없습니다. 따라서 어떠한 경우에도 본 콘텐츠는 고객의 투자 결과에 대한 법적 책임소재에 대한 증빙 자료로 사용될 수 없습니다.
- 모든 콘텐츠는 외부의 부당한 압력이나 간섭없이 크리에이터의 의견이 반영되었음을 밝힙니다.
이런 글은 어떠세요?