Alnylam: 암부트라, 미국 ATTR-CM 승인으로 치료 대상 환자군 대폭 확대

투자 의견

Alnylam Pharmaceuticals는 세포에서 자연적으로 발생하여 과발현된 유전자를 침묵시키는 RNAi(RNA 간섭)를 기반으로 치료제를 설계하는 선구자입니다. 이러한 과발현된 유전자는 종종 단백질 오접힘 및/또는 단백질 축적을 유발합니다. Alnylam은 유전자 수준에서 질병을 치료할 수 있는 소간섭 RNA(siRNA)를 만들어 RNAi의 치료 잠재력을 활용하고자 합니다. siRNA가 의도한 표적에 도달하면 포함된 코드에 해당하는 유전자를 침묵시킬 수 있어, 유전적 돌연변이로 인한 난치성 질병 치료에 획기적인 기술이 될 수 있습니다. 10년 이상의 연구 끝에 2018년 유전성 ATTR 아밀로이드증의 다발성 신경병증 치료제로서 최초의 RNAi 요법인 Onpattro가 승인되었습니다. 이로써 Alnylam은 RNA 기반 생명공학 기업 중 선두주자로 자리매김했습니다. 심근병증 및 야생형 ATTR 아밀로이드증으로의 적응증 확대 가능성을 고려할 때, 당사는 Alnylam이 Onpattro와 차세대 Amvuttra를 통해 ATTR 아밀로이드증 분야에서 큰 기회를 가지고 있다고 믿습니다. 당사는 Alnylam이 표적을 식별하고 후보 약물을 개발하기 위한 체계적인 방법론을 가진 소수의 생명공학 기업 중 하나라고 생각합니다. 회사는 현재 4개의 시판 제품과 파이프라인에 여러 후기 후보 물질을 보유하고 있습니다. 2018년 Onpattro 승인 외에도 Alnylam은 2019년 급성 간성 포르피린증(AHP) 치료제 Givlaari를 승인받았습니다. 2020년에는 모든 연령대의 원발성 고옥살산뇨증 1형 치료제 Oxlumo가 승인되었습니다. 2022년 6월, Alnylam은 ATTR 아밀로이드증 다발성 신경병증 치료제 Amvuttra에 대해 FDA 승인을 받았습니다. 2021년 12월, Alnylam의 파트너사 Novartis와의 라이선스 및 협력 계약에 따라 개발된 고콜레스테롤 치료제 Leqvio가 승인되었습니다. Alnylam은 2018년 Alnylam보다 약 2개월 늦게 hATTR 아밀로이드증의 다발성 신경병증 치료제 Tegsedi를 승인받은 Ionis를 포함하여 RNA 기반 치료제에 중점을 둔 몇 안 되는 생명공학 기업과 경쟁하고 있습니다. Tegsedi에는 심각한 안전성 위험이 있어 블랙박스 경고가 포함되어 있기 때문에 Onpattro의 안전성 프로필이 훨씬 더 매력적이지만, 당사는 두 회사 모두 더 경쟁력 있어 보일 수 있는 차세대 후보 물질을 생산할 것으로 기대합니다.

📈 상승론자 의견

• Alnylam의 노벨상 수상 기술과 RNA 간섭 분야의 방대한 지적 재산권은 회사가 난치성 질병을 위한 완전히 새로운 종류의 치료제를 만드는 데 도움이 되었습니다.
• Alnylam의 풍부한 파이프라인은 회사의 경쟁력을 강화할 수 있는 여러 기회를 제공하며, 재현 가능한 연구 전략을 나타냅니다.
• Onpattro는 최초로 승인된 RNA 간섭 요법입니다. 선발 주자의 이점 외에도 Alnylam은 투여 빈도가 낮은 차세대 Amvuttra로 ATTR 아밀로이드증 분야에서 입지를 확대할 수 있는 위치에 있습니다.

📉 하락론자 의견

• Alnylam의 가치 평가는 6자리 가격을 유지하고 의료 약물 정책의 변화에 영향을 받을 수 있는 보험사의 지속적인 환급 의지에 달려 있습니다.
• Alnylam이 아밀로이드증, AHP, 보체 매개 질환 등 여러 희귀 유전 질환을 목표로 하고 있는 반면, 기존 경쟁사들도 차세대 치료법을 진전시키고 있습니다.
• 대부분의 희귀 질환의 경우와 마찬가지로 Alnylam이 이러한 과소 진단된 질병에 대한 인식을 성공적으로 높이고 진단율을 개선하지 못한다면 상업적 성공은 제한될 것입니다.