낙민동추노의 팜

RNA가 분위기가 좋아 엄청난 흥행을 하지 않을까? 그런 생각이...

청약실패는 아쉽다. 어찌되었던, 그래도 뭔지는 알고 있어야 될것 같다는 그런 생각에 간단히 살펴봄

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파이프라인 많고, 좋다는 것 같은데, 잘 모르겠다.

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https://www.youtube.com/watch?v=XJC5OrP0Udk

12/10 - 차별화된 RNA 교정 기술로 밸류업 기대 By IBK투자 증권

*.RZ001

:RZ-001은 암세포에서 발현되는 텔로머라제의 핵심 요소인 hTERT(human telomerase reverse transcriptase) RNA를 표적하는 RNA 치환효소 기반 항암 유전자 치료제다. 아데노바이러스 5형(AAV5)을 전달체로 사용한다. 간세포암 적응증에서 RZ-001은 국내 식약처와 미국 FDA로부터 1차 치료제 약물 병용요법 임상 1b/2a상 승인을 받았으며, 병용 약물인 아테졸리주맙·베바시주맙은 로슈와 셀트리온으로부터 무상 공급받고 있다.

*.RZ003

:RZ-003은 알츠하이머 질환의 주요 위험 인자인 아포지단백 E4(APOE4) 유전자의 RNA를 표적해 발현을 감소시키고, APOE2 또는 APOE3로 편집/교정해 치료 효과를 유도하는 RNA 기반 치료제다.

12/9 - 글로벌 리딩 RNA교정 기술 보유 By IV Research

*.RZ-001 개요

RZ-001 은 동사의 주요 파이프라인으로 Tran-splicing Ribozyme 을 이용한 항암 유전자치료제이다. 구체적으로 암세포에서만 발현되는 Telomerase reverse transcriptase 인 hTERT 의 mRNA 를 Target 하여, 해당 RNA 일부를 절단하고 HSV-TK(단순포진 바이러스 티미딘키나제) 유전자의 RNA 를 결합함으로써 암세포를 선택적으로 사멸시키는 기전을 갖는다. 치료용 Ribozyme 은 Adenovirus Vector 에 탑재되어 환자 종양부위에 주입되며, 감염된 암세포 내에서 Ribozyme이 발현되어 작용한다.

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*.RZ-001

:원발성 간암 (HCC, Hepatocellular Carcinoma) 원발성 간암(HCC)은 전세계적으로 암 사망원인 3 위를 차지하는 치명적 질환으로, 진단 시 환자의 약 50%가 진행성 단계에 있을 정도로 예후가 나쁘다. 진행성 간암 환자의 경우 mOS가 1 년 미만이며, 5 년 생존율은 5% 미만으로 보고된다. 현재 표준치료는 수술적 절제나 간이식이 가능하지 않은 경우 아테졸리주맙+바베시주맙 등이 1 차 치료로 쓰이고 있으나, 반응률이 30% 내외로 상당수 환자에서 효과를 보지 못하고 있다. 즉, 새로운 작용기전의 치료제에 대한 Unmet needs 가 높은 상황이다.

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*.RZ-001

:교모세포종 (GBM, Glioblastoma) 교모세포종은 성인에서 발생하는 뇌종양 중 가장 높은 등급의 악성 신경교종으로, 극도로 예후가 불량한 암종이다. 수술 후 방사선 및 테모졸로마이드 화학요법을 받아도 평균 생존기간이 12~18 개월에 불과하며, 진단 2 년 후 생존율은 30% 미만, 5 년 생존율은 약 5%로 파악된다. 대부분 환자에서 수술적으로 종양을 완전히 제거하기 어렵고, 뇌혈관장벽으로 인해 항암제의 침투도 제한적이라 재발 가능성이 높다.

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*.RZ-003

:동사가 개발 중인 알츠하이머병(AD) 치료용 유전자치료제로, APOE4 유전자에 대한 RNA 치환효소 기전을 적용한 치료제다. APOE 유전자는 알츠하이머 발병과 깊이 연관된 인자로, 그중 ε4(APOE4) 대립유전자를 보유한 경우 발병 위험이 큰 것으로 알려져 있다. 반면 ε2 대립유전자는 발병 위험을 낮추고 병의 진행을 지연시키는 보호 효과가 확인된다.

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*.RZ-004

:망막색소변성증 (RP, Retinitis Pigmentosa) RZ-004 는 망막색소변성증(RP) 치료를 목표로 한 유전자치료제로, 망막 간상세포의 주요 구조단백질인 Rhodopsin(RHO) 유전자의 돌연변이를 교정하는 RNA 치환효소이다. 망막색소변성증은 전세계 주요 세 가지 실명 원인 중 하나로 꼽히는 유전성 망막질환이며, 서서히 진행되는 야맹증과 시야협착을 거쳐 결국 실명에 이르게 된다. 현재 RP 에 대해 근본적으로 시력을 회복시키는 치료제는 매우 제한적이며, 대부분 대증요법에 불과해 유전자 교정을 통한 치료가 필요한 대표적 질환이다.

12.01 - RNA 편집·교정 분야의 글로벌 선도기업 (By 유진투자증권)

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